--SGB-3383是一款靶向CFB的siRNA药物，针对补体介导的肾脏等相关疾病，有潜力成为“同类最佳”

--临床前试验数据表明，SGB-3383能显著且持久地降低肝脏和血液中CFB的水平，且具有良好的安全性和耐受性

2025年5月20日，专注创新RNAi药物研发的圣因生物（SanegeneBio）宣布，公司自主研发的靶向CFB的小核酸（siRNA）药物SGB-3383注射液临床试验申请已于近日获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验申请默示许可（受理号：CXHL2500238），用于治疗补体介导的肾脏疾病（包括IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎、非典型溶血尿毒综合征等）。

补体系统是机体固有免疫的重要组成部分，在人体内发挥着重要的免疫及生理功能，起到保护身体免受感染以及清除死细胞和凋亡物质的作用。补体系统的激活有三种途径：经典途径、替代途径和凝集素途径。补体B因子（Complement Factor B，CFB）作为补体替代途径中的重要组成部分，是参与补体活化的一个关键成分^[1]，在细胞损伤及炎症过程中均起到重要作用。CFB参与了多种疾病的发生发展，目前研究发现CFB与非典型溶血性尿毒症、年龄相关性黄斑变性、心血管疾病、肿瘤等疾病相关^[2]。靶向CFB的疗法，通过调节补体活化，可能在治疗多种替代途径功能异常导致的疾病的同时，不影响其它补体途径介导的对微生物入侵的免疫反应，在降低患者感染风险方面显示出潜在的治疗效果。

SGB-3383是一款靶向CFB的RNAi疗法，采用了圣因生物独特创新的新一代GalNAc肝脏递送平台递送到肝细胞，通过RNAi抑制肝脏中CFB的表达，从而治疗补体介导的肾脏疾病。临床前试验数据表明，SGB-3383能显著且持久地降低肝脏和血液中CFB的水平，同时具有良好的安全性和耐受性。目前全球尚无任何靶向补体的siRNA药物获批，SGB-3383有望成为国内首款、全球领先靶向CFB的siRNA药物。

针对补体相关疾病，除SGB-3383外，圣因生物靶向补体C3的在研siRNA药物SGB-9768也在临床前和Ⅰ期临床试验中都取得了积极结果，展示出更强的蛋白敲降活性和作用持久性，现已推进至临床Ⅱ期。

SGB-3383进入临床，巩固了圣因生物在针对补体相关疾病的siRNA药物领域的全球领先地位，为后期临床开发和产品策略提供了更加丰富灵活的选择。截至目前，圣因生物共4款基于专有GalNAc平台开发的候选药物进入临床阶段，且各项临床数据均充分验证了平台的高效性、安全性和稳定性。今年，公司仍将加快推动这些药物的临床研究，也希望尽快推动更多高价值的肝外递送管线进入临床试验阶段，争取早日为患者带来更多的治疗选择。

关于圣因生物

圣因生物是一家聚焦RNAi疗法开发的临床阶段全球化生物技术公司，致力于解决肥胖症、心血管代谢疾病和免疫介导性疾病领域等重大未满足的临床需求。公司由RNAi药物开发领域的资深专家团队于2021年创立，在中美两地设有研发中心。凭借经验丰富的研发团队和完备的药物开发能力，公司目前已有4款临床阶段候选药物（1项临床II期，3项临床I期）和多个临床前管线快速推进。基于自主开发的LEAD™（Ligand and Enhancer Assisted Delivery，配体和增强基团辅助递送）技术平台，圣因生物攻克RNAi药物多组织递送难题，可选择性递送siRNA药物至肝脏、脂肪组织、肌肉和免疫细胞，通过安全、低频的给药方式，实现致病基因持久沉默，同时具备经临床前及临床验证的高效安全性。圣因生物致力于通过源头创新开发新一代RNAi疗法，为全球患者带来变革性的治疗选择。了解更多，请访问圣因官网www.sanegenebio.com

参考资料：

[1] Kavanagh D, Barratt J, Schubart A, Webb NJA, Meier M, Fakhouri F. Factor B as a therapeutic target for the treatment of complement-mediated diseases. Front Immunol. 2025 Feb 14; 16:1537974. doi: 10.3389/fimmu.2025.1537974.

[2] 郭楠楠, 王兴智. 补体B因子的研究进展[J]. 国际免疫学杂志,2022,45(01): 102-107.