RNAi分子本身具有大分子量、高电荷、体内稳定性差、药物动力学性能差的特性,这些都限制了RNAi药物的应用潜能。在此基础上,RNAi药物对于不同组织、细胞的靶向递送技术更是整个领域亟待解决的挑战,也是充分实现RNAi药物作用的关键“卡脖子”技术。
圣因生物基于RNAi药物开发的模块化设计,建立了高效、强大、具有完全自主知识产权的RNAi药物分子设计平台和偶联靶向递送平台,来快速推动管线开发,充分实现RNAi药物的巨大潜能。在RNAi分子设计平台上,圣因开发了具有高活性序列、更稳定的化学修饰、和降低化脱靶效应等特性的RNAi药物分子。在偶联靶向递送平台上,圣因开发了具有更高亲和力、更稳定的靶向配体偶联,加上递送和药代的增强基团,极大提高了靶向递送的有效性、特异性和稳定性。圣因生物的研发平台将以最快速度、最大化发挥RNAi技术的真正潜力,实现RNAi疗法对肝脏以外包括中枢神经系统、肌肉和脂肪在内的多个器官和组织的靶向递送,填补未被满足的医疗需求。

