研发中心

基于模块化设计建立的高效的药物研发平台
助力新型、有效和安全的RNAi疗法的开发

RNAi作用机制

自2006年RNA干扰机制的发现获得诺贝尔生理学/医学奖,最近五年已有4款RNAi疗法获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,真正意义上证实了RNAi疗法比传统治疗方式更具优势,表现出巨大的临床应用潜力。RNAi是一种短寡核苷酸分子,通过利用RNA诱导沉默复合体(RISC)介导的进化保守机制来沉默基因,从而减少致病蛋白质的产生。RNAi机制具有高度序列特异性,对于致病基因具有显著靶向性。圣因生物自主研发的RNAi疗法已经实现了高效持久且特异性地沉默不同组织中的靶基因。



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RNAi疗法

RNA分子具有高电荷、细胞膜穿透力差等特性,这些特性限制了其作为一种药物类别广泛应用于多种疾病适应症的潜力。要使得RNAi分子递送至靶器官且保证理想的药效/药代动力学特性,充分释放RNAi疗法在广泛疾病领域的应用潜力,这些障碍需要一一突破。


圣因生物建立了一个强大的具有自主知识产权的小核酸药物开发LEAD™(Ligand and Enhancer Assisted Delivery)平台,通过对组织特异性的递送配体、递送增强剂和最优化的化学修饰三大模块的创新设计来构筑公司RNAi药物开发的强引擎,以克服RNAi药物开发的多重屏障。我们的LEAD™平台能够高效设计、筛选、鉴定和开发具备增强药物组织分布的、疗效显著和安全性高的新型RNAi分子。LEAD™平台的创新技术将RNAi疗法的治疗范围从肝脏组织拓宽至肝脏以外的组织中,并可针对多个肝外疾病治疗靶点,充分释放RNAi技术应用潜力,填补未被满足疾病领域的医疗需求。

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