研发中心

基于模块化设计建立的高效的药物研发平台
助力新型、有效和安全的RNAi疗法的开发

RNAi作用机制

自2006年RNA干扰机制的发现获得诺贝尔生理学/医学奖,最近五年已有4款RNAi疗法获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,真正意义上证实了RNAi疗法比传统治疗方式更具优势,表现出巨大的临床应用潜力。RNAi是一种短寡核苷酸分子,通过利用RNA诱导沉默复合体(RISC)介导的进化保守机制来沉默基因,从而减少致病蛋白质的产生。RNAi机制具有高度序列特异性,对于致病基因具有显著靶向性。圣因生物自主研发的RNAi疗法已经实现了高效持久且特异性地沉默不同组织中的靶基因。



RNAi疗法

RNAi分子本身具有大分子量、高电荷、体内稳定性差、药物动力学性能差的特性,这些都限制了RNAi药物的应用潜能。在此基础上,RNAi药物对于不同组织、细胞的靶向递送技术更是整个领域亟待解决的挑战,也是充分实现RNAi药物作用的关键“卡脖子”技术。


圣因生物基于RNAi药物开发的模块化设计,建立了高效、强大、具有完全自主知识产权的RNAi药物分子设计平台和偶联靶向递送平台,来快速推动管线开发,充分实现RNAi药物的巨大潜能。在RNAi分子设计平台上,圣因开发了具有高活性序列、更稳定的化学修饰、和降低化脱靶效应等特性的RNAi药物分子。在偶联靶向递送平台上,圣因开发了具有更高亲和力、更稳定的靶向配体偶联,加上递送和药代的增强基团,极大提高了靶向递送的有效性、特异性和稳定性。圣因生物的研发平台将以最快速度、最大化发挥RNAi技术的真正潜力,实现RNAi疗法对肝脏以外包括中枢神经系统、肌肉和脂肪在内的多个器官和组织的靶向递送,填补未被满足的医疗需求。

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